2015年是生物制藥產(chǎn)業(yè)又一標(biāo)志性的一年。美國FDA在這一年批準(zhǔn)了45個(gè)新藥，創(chuàng)造了僅次于1996年53個(gè)新分子實(shí)體獲批巔峰的水平。然而，對(duì)比1996年的情況，2015年的獲批藥品呈現(xiàn)出了諸多不同。

其中一點(diǎn)是，1996年批準(zhǔn)的大部分藥品屬于小分子藥物，包括一直以來最為暢銷的輝瑞（Pfizer）的重磅降血脂藥立普妥（Lipitor）。1996年僅批準(zhǔn)了2個(gè)生物藥品，分別是胰島素類似物Humalog和干擾素beta-1a粉針劑Avonex。

新藥價(jià)格不可同日而語

1996年藥品批準(zhǔn)情況一定程度上反映了當(dāng)時(shí)制藥巨頭的企業(yè)戰(zhàn)略和研究哲學(xué)：探索研發(fā)可能被主治醫(yī)師用于治療成千上萬患有心血管疾?。ㄋ☆惡徒祲核帲?、傳染病（抗生素和真菌）、糖尿病、疼痛和中樞神經(jīng)系統(tǒng)障礙（抗抑郁藥和抗精神病藥物）患者的藥品?！爸匕跽◤棥鄙虡I(yè)模式回歸并聚焦于定價(jià)中等的廣泛使用的藥物，甚至1996年批準(zhǔn)的抗癌藥，如伊立替康（Camptosar），也往往是用于抗擊很多類型腫瘤的細(xì)胞毒素劑。
如今，企業(yè)也并未完拋棄這種方式。2015年獲批的藥品中有望成為“重磅炸彈”的包括：諾華（Novartis）的心血管疾病用藥Entresto和銀屑病用藥Cosentyx、諾和諾德（Novo 
Nordisk）的糖尿病用藥Tresiba。與1996年不同的是，2015年獲批的一些小眾或“有利可圖”的藥品使用者雖少，卻可因高昂價(jià)格而獲取豐厚利潤(rùn)，尤其是獲批的14只抗腫瘤藥，如輝瑞的Ibrance（抗乳腺癌藥）和羅氏（Roche）的Alecensa（抗肺癌藥）等針對(duì)特殊突變所形成的腫瘤，而研發(fā)的“靶向治療”藥物。對(duì)于腫瘤醫(yī)師和患者而言，這些藥物的可獲得性較高，但其價(jià)格均高達(dá)10萬美元/年。
與1996年相比，2015年另一個(gè)較大的變化在于，罕見病用藥研發(fā)持續(xù)進(jìn)步，通過審批的孤兒藥共有6只。還有一個(gè)令人驚訝的變化在于降低密度脂蛋白藥物的定價(jià)上，安進(jìn)（Amgen）的降低密度脂蛋白藥品PCSK-9抑制劑Repatha和再生元（Regeneron）與賽諾菲（Sanofi）聯(lián)合研發(fā)的Praluent，列出的價(jià)格表單顯示二者均將設(shè)置超過1.4萬美元/年的價(jià)格。在20年前，這一定價(jià)尺度是無人能想象到的。

高回報(bào)預(yù)期成主驅(qū)動(dòng)力

在1990年代，如果有人帶著一個(gè)依賴于定價(jià)方式來實(shí)現(xiàn)高銷售預(yù)期的研究組合走進(jìn)輝瑞的研發(fā)評(píng)審會(huì)議，其很可能被請(qǐng)出會(huì)場(chǎng)。研發(fā)一只每年僅為20名患者治療的藥品在當(dāng)時(shí)看來是荒謬可笑的，但如今人們對(duì)此看法有很大不同。當(dāng)前，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)有很多的激勵(lì)機(jī)制鼓勵(lì)企業(yè)為罕見病或特殊腫瘤患者研發(fā)治療藥物?；颊呷后w被清晰地界定，患者利益主張團(tuán)體會(huì)相應(yīng)提供支持，醫(yī)療需求較容易被認(rèn)識(shí)到。此外，1990年代時(shí)FDA藥物評(píng)審的臨床試驗(yàn)需求并不大，僅需要200個(gè)受試者或更少。如今，一只心血管病新藥臨床需要花費(fèi)4年時(shí)間對(duì)2.5萬個(gè)受試者進(jìn)行試驗(yàn)。但毫無疑問，作為研發(fā)項(xiàng)目的主導(dǎo)驅(qū)動(dòng)因素，如今基于定價(jià)策略的高研發(fā)投資回報(bào)率預(yù)期，對(duì)于一只真正有效的孤兒藥而言是可能實(shí)現(xiàn)的。
定價(jià)高昂的新藥總是不出意料地引起醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的廣泛關(guān)注，尤其是支付方?！缎掠⒏裉m醫(yī)學(xué)雜志》（New England Journal of 
Medicine）近期一篇名為《處方藥價(jià)值衡量》的文章，提出了關(guān)于研發(fā)主導(dǎo)因素優(yōu)先次序轉(zhuǎn)變和新藥高昂成本的一種有趣的設(shè)想：患者對(duì)持續(xù)增長(zhǎng)的藥價(jià)所產(chǎn)生的憤怒情緒是可以理解的，觀察人士卻稱該定價(jià)策略是基于企業(yè)研究、開發(fā)和生產(chǎn)成本來執(zhí)行的，這種說法難以令消費(fèi)者信服；而側(cè)重體現(xiàn)藥物治療效益的價(jià)值導(dǎo)向定價(jià)方法，能夠鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)出更多消費(fèi)者真正需要的產(chǎn)品，并形成良性循環(huán)，激勵(lì)更多相似的研發(fā)行為。
對(duì)于罕見病或特殊腫瘤患者而言，生物制藥產(chǎn)業(yè)的研發(fā)主導(dǎo)因素優(yōu)先次序轉(zhuǎn)變很可能是受推崇的。從2015年的藥品審批結(jié)果來看，對(duì)研發(fā)企業(yè)和投資者有利的藥價(jià)預(yù)期，著實(shí)激勵(lì)了生物制藥產(chǎn)業(yè)新藥研發(fā)，并改善了很多患者的健康狀況。如果政府和監(jiān)管機(jī)構(gòu)開始向生物制藥產(chǎn)業(yè)施加政策性壓力，特別即將到來的2016年美國總統(tǒng)大選候選人所提出的降價(jià)主張，對(duì)于該領(lǐng)域創(chuàng)新研發(fā)將帶來的影響很值得關(guān)注。