美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Shire的CUVITRU[皮下免疫球蛋白（人），20%溶液]用于治療成人和兩歲及以上的兒童患者。

CUVITRU是治療原發(fā)性免疫缺陷（PI）的藥物。原發(fā)性免疫缺陷（PI）包括300多種病癥，患者的免疫系統(tǒng)部分缺失或無法正常工作。據(jù)估計，全世界可能有多達600萬兒童和成人是原發(fā)性免疫缺陷患者。

正常情況下，免疫系統(tǒng)可以保護機體免受病原微生物如細菌，病毒和真菌的感染從而減少感染性疾病的發(fā)生。但免疫系統(tǒng)的任何部分缺失或不正常作用時，個體易患感染，并且可能需要更長的時間進行恢復(fù)。當(dāng)免疫系統(tǒng)的缺陷是可遺傳的或是由遺傳因子所決定，就被稱為原發(fā)性免疫缺陷。

CUVITRU是唯一的IG類藥物20%皮下注射劑，不需要脯氨酸，每個位點最多可注入600ml（12克），每小時最多60ml，相比其他傳統(tǒng)的IG皮下注射類藥物，CUVITRU減少了輸注位點和短輸注時間。如果不看輸液速度或位點的量，在北美臨床研究中，CUVITRU通常具有較低的局部和全身不良反應(yīng)發(fā)生率（分別為0.022和0.042）。

審核批準(zhǔn)基于測試CUVITRU對北美患者效果的2期和3期臨床研究。Shire希望在未來幾周內(nèi)在美國推出CUVITRU。在2016年6月該藥物通過歐洲17個國家的批準(zhǔn)，該公司預(yù)計將于2016年年底到2017年啟動更多的CUVITRU全球監(jiān)管申請。

「在臨床研究中，即使使用更大輸注體積和更快速輸注速率，原發(fā)性免疫缺陷患者對CUVITRU的耐受性相比過去并沒有下降，」醫(yī)學(xué)城兒童醫(yī)院兒科過敏和免疫學(xué)醫(yī)學(xué)主任Wasserman表示，「高濃度的CUVITRU仍然可用，皮下IG也為原發(fā)性免疫缺陷患者提供了劑量靈活性，使他們能夠定制自己藥物用量以滿足最適合自己的個性化需求?！?br />
免疫缺陷基金會創(chuàng)始人及主席Boyle稱，「作為一個致力于服務(wù)全球原發(fā)性免疫缺陷患者的組織，免疫缺陷基金會很高興地看到，這個產(chǎn)品能夠滿足患者主要的臨床需求以及個性化選擇，特別是在劑量管理方面?！?br />