目前，世界上公認(rèn)的罕見病7000余種，約占人類疾病總數(shù)的10%。由于罕見病種類繁多，加之每種疾病的病患人數(shù)少而分散，罕見病的治療一度停滯不前。目前，有明確診療標(biāo)準(zhǔn)的疾病不足1%，治療罕見病的特效藥也被形象地稱為“孤兒藥”。隨著醫(yī)療水平的提高，罕見病相關(guān)法律法規(guī)的健全，孤兒藥的開發(fā)逐漸走向正規(guī)。尤其是最近10多年，孤兒藥研發(fā)如火如荼，孤兒藥市場已經(jīng)成為全球藥物市場重要的組成部分。
最近，EvaluatePharma發(fā)布了名為《Orphan Drug Report 2017》的報告，報告闡述了當(dāng)下孤兒藥市場的現(xiàn)狀，并對2022年進行了遠景展望。小編擇其概要，與諸位共享。

罕見病相關(guān)概念

孤兒藥全球市場概況

由圖1我們可以看到，全球孤兒藥市場在快速擴增。2008-2017年間，年平均增長率為7.1%；而據(jù)最新預(yù)測，2017-2022年間，孤兒藥銷售額年平均增長率將高達11.1%，這是同期處方藥銷售額平均增長率(5.3%)的2倍多。孤兒藥2008年全球銷售額為600億美元，占全部處方藥銷售額的10.1%，據(jù)預(yù)測2022年這一數(shù)字將達到2090億美元，占全部處方藥銷售額的比例將提高至21.4%。

2016-2022：孤兒藥企業(yè)top10

據(jù)預(yù)測，2022年Celgene(新基生物制藥)將取代Novartis(諾華)成為孤兒藥銷售額排名第一的企業(yè)，Bristol-Myers Squibb(百時美施寶貴)將居于次席。這分別得益于Revlimid(來那度胺)和Opdivo(武納單抗)的拉動作用。屆時雷利度胺將占據(jù)新基生物制藥80%的孤兒藥銷售額，而武納單抗將占據(jù)百時美施寶貴68%的孤兒藥銷售額。
據(jù)預(yù)測，2022年Top10孤兒藥企業(yè)中，7個為跨國醫(yī)藥集團。前五家市場企業(yè)將占據(jù)孤兒藥市場份額的30.6%，孤兒藥行業(yè)集中度進一步提高。
孤兒藥市場中，罕見腫瘤治療藥物占據(jù)很大比重，目前為53%，2022年預(yù)計為45%。對于非腫瘤治療領(lǐng)域，2016-2022年間，年平均增長率預(yù)計為7.7%，2022年可達946億美元。Shire(夏爾)將會引領(lǐng)這一領(lǐng)域，其2022年銷售額預(yù)計為79億美元。

2016-2022：孤兒藥銷售額top10

據(jù)預(yù)測，Lenalidomide(來那度胺)將會在2022年成為銷售額最高的孤兒藥，屆時年銷售額會達到136億美元。由Celgene(新基生物制藥)開發(fā)的來那度胺于2005年獲批上市，用于治療骨髓增生異常綜合征(myelodysplastic syndrome)，隨后，非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin’s lymphoma)、多發(fā)性骨髓瘤(multiple myeloma)相繼獲批，目前來那度胺還有多個罕見適應(yīng)癥處于開發(fā)階段。
由百時美施寶貴開發(fā)的武納單抗將位銷售額排行榜次席，2022年銷售額預(yù)計為91億美元。目前武納單抗已被獲批用于多發(fā)性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤。肝癌、惡性膠質(zhì)瘤、小細胞肺癌以及食道癌等罕見適應(yīng)癥正在開發(fā)中。

結(jié) 語

孤兒藥市場在未來5年將迎來飛速發(fā)展期，年平均增長率預(yù)計在11.1%。孤兒藥市場規(guī)模占整個處方藥市場的份額穩(wěn)步提升，預(yù)計2022年將突破20%。未來5年，Lenalidomide(來那度胺)、武納單抗等新一批的罕見腫瘤用藥將迎來收獲期，在此推動下，新基、百時美施寶貴將會躋身孤兒藥企業(yè)榜前兩名。阿斯利康、AbbVie和強生等制藥公司也將擴大其在孤兒藥市場的影響力，在未來的競爭中處于有利地位。在孤兒藥非腫瘤治療領(lǐng)域 ，夏爾將表現(xiàn)搶眼，成為該領(lǐng)域的佼佼者。另外，由Kite Pharma開發(fā)的CAR-T治療藥物Axicabtagene Ciloleucel將會成為最有價的在研孤兒藥，凈現(xiàn)值(NPV)高達79億美元。