FDA批準(zhǔn)了首個(gè)B型血友病基因療法丨“美”天新藥事

2022-11-23

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醫(yī)線藥聞

1、11月22日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首個(gè)B型血友病基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市。Hemgenix由荷蘭生物技術(shù)公司UniQure開(kāi)發(fā)，用于不太常見(jiàn)的B型血友病，約占所有血友病患者的15%。

2、11 月 22 日，亞盛醫(yī)藥宣布其在研原創(chuàng)新藥胚胎外胚層發(fā)育蛋白（EED）抑制劑 APG-5918 治療貧血相關(guān)疾病的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)已獲得 CDE 受理，將開(kāi)啟非腫瘤領(lǐng)域探索。APG-5918 是首個(gè)進(jìn)入臨床階段的中國(guó)原研 EED 抑制劑，正在中美同步推進(jìn)治療晚期實(shí)體瘤或血液系統(tǒng)惡性腫瘤的臨床研究。

3、11月22日，日本鹽野義制藥在其官網(wǎng)宣布，其新冠藥物Xocova? 獲得日本厚生勞動(dòng)省 (MHLW) 的緊急監(jiān)管批準(zhǔn)。公司與 MHLW 簽訂的日本政府購(gòu)買 100 萬(wàn)療程 Xocova? 的合同現(xiàn)已生效。

4、11月21日，德睿智藥（MindRank）在完成與FDA新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前溝通會(huì)議（pre-IND）后，已向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式提交其自主研發(fā)的潛在“Best in class”非競(jìng)爭(zhēng)性口服胰高血糖素樣肽1（GLP-1）受體小分子激動(dòng)劑MDR-001的二型糖尿病以及減重適應(yīng)癥新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)，并獲得受理。

投融藥事

1、近日，鯤石生物科技（深圳）有限公司與蘇州樸衡科技有限公司簽訂戰(zhàn)略合作協(xié)議，雙方將利用3D NAC-Organ技術(shù)平臺(tái)建立針對(duì)CAR-Macrophage細(xì)胞的高通量體外篩選系統(tǒng)，旨在加速針對(duì)實(shí)體瘤的新型免疫細(xì)胞療法的研發(fā)。

2、近期，安酷生物技術(shù)（蘇州）有限公司通過(guò)協(xié)議授權(quán)的方式，從奧地利JLP Health公司獲得膠質(zhì)母細(xì)胞瘤創(chuàng)新療法在中國(guó)地區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，與此相關(guān)的所有研究數(shù)據(jù)和知識(shí)產(chǎn)權(quán)都于近期轉(zhuǎn)移到安酷生物。

科技藥研

1、近日，一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Science Translational Medicine上的研究報(bào)告中，來(lái)自巴塞爾大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過(guò)研究揭示了癌細(xì)胞表面的特殊唾液酸糖分子或能作為開(kāi)發(fā)新型抗癌療法的潛在靶點(diǎn)_[1]。

[1] MICHAL A. STANCZAK,NATALIA RODRIGUES MANTUANO,NICOLE KIRCHHAMMER, et al. Targeting cancer glycosylation repolarizes tumor-associated macrophages allowing effective immune checkpoint blockade, Science Translational Medicine (2022). DOI:10.1126/scitranslmed.abj1270

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