醫(yī)線藥聞

1、9月25日，諾華宣布其放射配體療法Lutathera的III期NETTER-2試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)。與單獨(dú)使用大劑量長(zhǎng)效奧曲肽相比，Lutathera聯(lián)合長(zhǎng)效奧曲肽一線治療新診斷為體泌素受體（SSTR）陽性、2級(jí)和3級(jí)晚期胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NET）患者的無進(jìn)展生存期（PFS）實(shí)現(xiàn)明顯改善。

2、9月26日，歌禮制藥發(fā)布公告，該公司董事會(huì)宣布ASC40聯(lián)合貝伐珠單抗治療復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（rGBM）患者的III期注冊(cè)臨床試驗(yàn)完成120例患者入組。ASC40是一款選擇性的脂肪酸合成酶（FASN）口服小分子抑制劑。

3、9月26日，上海柏全生物科技有限公司正式宣布，公司自研的全新靶點(diǎn)抗腫瘤藥物BT02已于近日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的新藥臨床試驗(yàn)（IND）批準(zhǔn)，正式進(jìn)入臨床開發(fā)階段。柏全生物此次率先將新靶點(diǎn)抗體藥推向臨床，同時(shí)也是該靶點(diǎn)生物學(xué)研究的共同完成者，詮釋了“從0到1”的原創(chuàng)研發(fā)模式，并且在知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)方面形成了抗體、表位、靶標(biāo)等層面的全球?qū)＠季帧?/p>

4、9月26日，康方生物宣布，康方自主研發(fā)的新一代CD47單抗（AK117）聯(lián)合阿扎胞苷治療初診較高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、全球多中心II期臨床研究申請(qǐng)，已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)?；贏K117聯(lián)合阿扎胞苷治療初診較高危MDS前期研究展現(xiàn)的良好安全性和顯著有效性，以及全球MDS患者對(duì)新療法的迫切期待，公司與FDA進(jìn)行了深入的科學(xué)交流和探討，并獲得批準(zhǔn)在美國(guó)啟動(dòng)該項(xiàng)臨床研究。

5、9月26日獲悉，據(jù)CDE官網(wǎng)公示，上海舶望制藥有限公司旗下子公司杭州舶臨醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的siRNA新藥BW-00163注射液獲臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，該產(chǎn)品將用于治療高血壓。舶望制藥還有另兩款siRNA藥物在研，分別為BW-20805和BW-00112，其適應(yīng)癥分別為遺傳性血管性水腫和血脂異常。

投融藥事

1、9月26日，創(chuàng)新藥研發(fā)公司瑞奧生物完成數(shù)千萬元人民幣Pre-A輪融資。本輪融資由東方嘉富和西湖光子共同領(lǐng)投，得時(shí)資本和西湖科創(chuàng)投跟投。本輪融資將主要用于首選化合物的臨床前研究和臨床申報(bào)以及管線擴(kuò)展。瑞奧生物商業(yè)開發(fā)獨(dú)特且具有原創(chuàng)性的主動(dòng)組織標(biāo)記靶向技術(shù)。

科技藥研

1、9月25日，來自洛克菲勒大學(xué)曹俊越課題組的研究人員（博士生許子涵為第一作者）發(fā)現(xiàn)，結(jié)合了單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組測(cè)序、大規(guī)模平行基因表達(dá)干擾技術(shù)（CRISPRi），以及RNA代謝標(biāo)記，開發(fā)了一項(xiàng)新型高通量單細(xì)胞組學(xué)技術(shù)——PerturbSci-Kinetics，助力揭示轉(zhuǎn)錄后表達(dá)調(diào)控機(jī)制對(duì)RNA的動(dòng)態(tài)調(diào)控。通過分析擾動(dòng)對(duì)細(xì)胞周期進(jìn)程中RNA動(dòng)力學(xué)的影響，該研究發(fā)現(xiàn)了廣泛存在的RNA表達(dá)補(bǔ)償機(jī)制，即細(xì)胞可通過降低RNA合成速率來補(bǔ)償受損的RNA降解速率，進(jìn)而保持總體RNA表達(dá)水平的穩(wěn)定。上述研究在《Nature Biotechnology》期刊上發(fā)表^[1]。

[1]Xu, Z., Sziraki, A., Lee, J., Zhou, W., & Cao, J. (2023). Dissecting key regulators of transcriptome kinetics through scalable single-cell RNA profiling of pooled CRISPR screens. Nature Biotechnology. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01948-9