醫(yī)線藥聞

1、近日，晟斯生物收到了美國(guó)FDA對(duì)其新一代超長(zhǎng)效重組八因子產(chǎn)品FRSW117的IND批準(zhǔn)。根據(jù)晟斯生物新聞稿介紹，這是該公司獲得的第一個(gè)FDA臨床批件，標(biāo)志著其新一代超長(zhǎng)效重組八因子產(chǎn)品出海計(jì)劃正式啟航，有望為全球血友病A患者提供更優(yōu)且可負(fù)擔(dān)的治療選擇。據(jù)了解，此次其在美國(guó)獲批臨床的FRSW117是一款聯(lián)合采用Fc融合與聚乙二醇（PEG）兩種長(zhǎng)效化技術(shù)的新一代超長(zhǎng)效重組八因子產(chǎn)品，能夠滿足“一周一次”的給藥頻率。這種預(yù)防治療策略有望讓血友病A患者回歸正常生活，實(shí)現(xiàn)“功能性治愈”。

2、11月3日，盟科藥業(yè)公告，公司在歐洲國(guó)家以及拉丁美洲國(guó)家提交的注射用MRX-4序貫康替唑胺片應(yīng)用于糖尿病足感染的藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)新增獲得了5個(gè)國(guó)家的批準(zhǔn)，準(zhǔn)予在英國(guó)、土耳其、格魯吉亞、阿根廷和智利開展臨床試驗(yàn)。

3、11月3日，新諾威公告，巨石生物收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)關(guān)于SYS6011的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，將于近期開展臨床試驗(yàn)。據(jù)悉，SYS6011是一款單克隆抗體藥物，可與腫瘤細(xì)胞及腫瘤浸潤(rùn)的免疫細(xì)胞表面的特異性受體結(jié)合，通過解除腫瘤微環(huán)境的免疫抑制，達(dá)到殺傷腫瘤細(xì)胞的作用。本品按照治療用生物制品1類申報(bào)，獲批臨床的適應(yīng)癥為實(shí)體瘤，臨床前研究顯示，SYS6011對(duì)多種癌癥均顯示良好的抗腫瘤作用，具有潛力在后續(xù)臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出良好的治療效果

4、11月3日，生物技術(shù)公司Medeor Therapeutics宣布其多中心國(guó)際3期臨床試驗(yàn)的令人鼓舞的中期結(jié)果。接受HLA匹配活體捐獻(xiàn)者腎移植的患受者已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了功能耐受，使他們擺脫了對(duì)免疫抑制藥物的持續(xù)依賴達(dá)兩年。這些移植患者通常必須使用這些藥物來避免阻止移植器官發(fā)生的排斥反應(yīng)和隨后的器官衰竭。該研究達(dá)到并超越預(yù)定主要療效終點(diǎn)。到目前為止，12例患者（占研究隊(duì)列的63%，超過預(yù)測(cè)的48%的成功基準(zhǔn)）成功完成了試驗(yàn)，在兩年內(nèi)維持不使用免疫抑制藥物狀態(tài)。

投融藥事

1、11月3日，生物技術(shù)公司Terremoto Biosciences宣布成功完成1.75億美元B輪融資。這輪投資包括新投資者EcoR1 Capital、Novo Holdings和Cormorant Capital在內(nèi)的投資者，此外還獲得現(xiàn)有投資者OrbiMed和Third Rock Ventures的持續(xù)支持。Terremoto正在利用一種創(chuàng)新的擴(kuò)展共價(jià)技術(shù)來開發(fā)精確的小分子治療藥物，旨在治療一系列嚴(yán)重和危及生命的疾病。隨著這一新資本的注入，Terremoto Biosciences已經(jīng)累計(jì)獲得了2.5億美元的總資金。這些資金將被用于增強(qiáng)公司的專有平臺(tái)和加速幾個(gè)專有的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)協(xié)議，所有這些療法都集中于對(duì)抗代表重大未滿足醫(yī)療需求的疾病。

科技藥研

1、11月1日，紐約大學(xué)朗格尼醫(yī)學(xué)中心的Jef D. Boeke團(tuán)隊(duì)（張維民博士為論文第一作者）研究開發(fā)了一種在小鼠胚胎干細(xì)胞中大規(guī)模、高效、無痕重寫基因組的方法——mSwAP-In，并展示了使用mSwAP-In迭代重寫長(zhǎng)達(dá)115kb的定制Trp53位點(diǎn)，以及使用人類ACE2基因替換小鼠的ACE2，從而生成人源化ACE2的小鼠模型。mSwAP-In可用于對(duì)小鼠中的任何基因或一組基因進(jìn)行人源化，從而能夠快速生產(chǎn)動(dòng)物模型，而無需通常需要耗時(shí)的育種過程。隨著DNA合成成本的下降，合成和替換更大的基因組片段、甚至重寫整個(gè)小鼠染色體將成為可能，從而更方便科學(xué)研究揭秘基因組的運(yùn)作模式。本項(xiàng)研究發(fā)表在《Nature》[1]。

[1]Zhang, W., Golynker, I., Brosh, R. et al. Mouse genome rewriting and tailoring of three important disease loci. Nature (2023).