醫(yī)線藥聞

1. 近日，華道生物1類新藥HD004細(xì)胞獲批臨床，擬用于治療CLDN18.2表達(dá)陽性的晚期實體瘤伴惡性腹腔積液。這是一款靶向CLDN18.2的自體CAR-T產(chǎn)品。

2. 10月25日，CDE官網(wǎng)公示，石藥集團(tuán)1類新藥SYS6020注射液獲得一項新的臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)治療難治性全身型重癥肌無力。SYS6020為一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞注射液

3. 10月25日，CDE官網(wǎng)公示，詩健生物研發(fā)的重組人源化抗Trop2單抗-SN38偶聯(lián)物擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為既往未經(jīng)系統(tǒng)治療的不可手術(shù)的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性PD-L1陰性三陰性乳腺癌。

近日，中國科學(xué)院上海藥物研究所和上海糖霽生物科技有限公司共同申報的注射用SM-V-61獲批臨床，擬用于對本品敏感的革蘭陽性菌引起的：復(fù)雜性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染；醫(yī)院獲得性和呼吸機(jī)相關(guān)性肺炎；導(dǎo)管及其它人工植入物相關(guān)性感染；血流感染；在治療方案選擇有限的成人患者中治療對本品敏感的耐藥革蘭陽性菌引起的感染等。

投融藥事

1. 10月25日，Dyno Therapeutics宣布與羅氏（Roche）達(dá)成第二項研究合作，開發(fā)針對神經(jīng)疾病的下一代腺相關(guān)病毒（AAV）載體基因療法。Dyno和羅氏此前于2020年10月宣布了一項針對神經(jīng)疾病和肝臟定向療法的研究合作與許可協(xié)議。根據(jù)此次新合作協(xié)議，Dyno Therapeutics將進(jìn)一步向羅氏提供其領(lǐng)先的平臺和序列設(shè)計技術(shù)，促進(jìn)體內(nèi)基因遞送。

科技藥研

1. 近日，中國科學(xué)院動物研究所魏妥研究組與北京大學(xué)程強(qiáng)課題組合作，在《先進(jìn)材料》（Advanced Materials）上發(fā)表了題為Simplified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model的研究論文。該研究結(jié)合基于LNP的器官靶向遞送和mRNA序列的受控表達(dá)，開發(fā)了器官和細(xì)胞雙重特異性的mRNA-LNP遞送平臺（SELECT平臺）。這一平臺通過系統(tǒng)優(yōu)化開發(fā)出三組分LNPs，可將mRNA靶向遞送到肺臟、肝臟和脾臟；在mRNA骨架中引入特定的microRNA（miRNA）靶點的反向互補(bǔ)序列，實現(xiàn)了mRNA在靶組織特定細(xì)胞類型中的受控蛋白質(zhì)表達(dá)。

[1] implified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model. Advanced Materials (2024). DOI: 10.1002/adma.202409812