《周易》有云: 富有之謂大業(yè)，日新之謂盛德。目前，我國生物醫(yī)藥行業(yè)邁入快速發(fā)展階段，只有不斷變通革新，才能通達久遠。核酸藥物是全球研發(fā)的熱門領(lǐng)域，已經(jīng)成為當下炙手可熱的制藥賽道。近年來, 隨著化學修飾、遞送系統(tǒng)及生產(chǎn)技術(shù)的不斷成熟和更新，核酸藥物發(fā)展顯著提速，多款核酸產(chǎn)品陸續(xù)上市，臨床優(yōu)勢與市場價值日漸凸顯，在傳染性疾病，腫瘤治療，罕見病等方面表現(xiàn)出巨大的開發(fā)潛力。

2023年6月30日，由萬怡醫(yī)學、美迪西協(xié)辦的“RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場”在蘇州成功舉辦。本期會議邀請到行業(yè)大咖到場，圍繞核酸藥物和疫苗的研發(fā)、工藝生產(chǎn)、創(chuàng)新等方面展開分享及解讀，以期共同推進核酸藥物的創(chuàng)新發(fā)展！

開場致辭

會議伊始，美迪西首席科學官彭雙清教授代表美迪西為此次RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場致辭，對各位嘉賓的到來表示了熱烈的歡迎。

彭教授表示：如今核酸藥物已發(fā)展為制藥行業(yè)最熱門的賽道之一， 發(fā)展勢頭迅猛，吸引著越來越多的企業(yè)關(guān)注和投資布局。核酸藥物可實現(xiàn)精準治療，高效殺傷腫瘤細胞。同時較化療藥物副作用更低，較傳統(tǒng)抗體類腫瘤藥物具有更好的療效。在核酸藥物日趨白熱化的競爭壓力下，差異化競爭是制勝之道。今后核酸藥物的研發(fā)方向更需要根據(jù)靶點和適應(yīng)癥的特點來具體設(shè)計核酸分子，也就是所謂的定制性或者差異化研發(fā)。核酸藥物還有許多領(lǐng)域可以去拓展。此次美迪西RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場聚集了眾多行業(yè)專家，對核酸藥物行業(yè)內(nèi)的重點和痛點話題都進行了深入探討，為推動核酸藥物開發(fā)與國際化進程助力賦能！

精彩演講

斯微生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官李航文博士針對“創(chuàng)新技術(shù)賦能下一代mRNA腫瘤疫苗開發(fā)”發(fā)表深入見解。堅持科技創(chuàng)新，是攻克mRNA“卡脖子”技術(shù)的銅墻壁壘，經(jīng)過多年努力，斯微生物已經(jīng)成功搭建了mRNA藥物從AI設(shè)計、合成、制劑、質(zhì)控到產(chǎn)業(yè)化的全鏈條技術(shù)平臺，擁有年產(chǎn)數(shù)億劑mRNA疫苗的大規(guī)模生產(chǎn)關(guān)鍵技術(shù)和設(shè)備的核心專利，關(guān)鍵物料完全實現(xiàn)了國產(chǎn)替代，斯微生物在上述方面均有著獨特的優(yōu)勢?？鼓[瘤領(lǐng)域的核酸藥物已有眾多療法在研，李航文博士介紹了斯微生物個性化腫瘤mRNA疫苗研發(fā)進展，未來可期。

美迪西化學部高級副總裁馬興泉博士通過“小核酸藥物研發(fā)與技術(shù)支持”介紹了對核酸藥物的多種化學修飾。核酸藥物要進入體內(nèi)發(fā)揮作用，首先要克服降解的問題，隨著新技術(shù)的發(fā)展，部分難題已經(jīng)有較好的解決辦法，其中化學修飾和遞送系統(tǒng)技術(shù)的突破對核酸藥物的發(fā)展起到了至關(guān)重要的作用。通過化學修飾可增強核酸藥物抵抗內(nèi)源性內(nèi)切酶和外切酶降解的能力，大幅提升藥物療效。美迪西核苷酸藥物化學合成平臺可以一站式提供單體合成、修飾；寡核苷酸合成；遞送系統(tǒng)合成以及寡核苷酸偶聯(lián)物的合成。已經(jīng)建成的siRNA庫，不僅有豐富的單體庫存，而且擁有龐大的單體合成砌塊庫，可以快速完成各類修飾單體的合成。美迪西擁有專業(yè)的小核酸藥物的研發(fā)團隊可以提供高效快捷地研發(fā)服務(wù)；已有多個siRNA藥物FTE項目完成和進行中。

星銳醫(yī)藥創(chuàng)始人、CEO胡榮寬博士圍繞“靶向遞送在mRNA藥物開發(fā)中的應(yīng)用”介紹了靶向遞送的現(xiàn)狀和前景、星銳醫(yī)藥精準靶向遞送及在研管線等。目前隨著mRNA藥物賽道競爭加劇，實現(xiàn)mRNA的器官靶向遞送，已成為mRNA技術(shù)開發(fā)的重點。以mRNA為代表的核酸類藥物已成為全球研發(fā)和投資的重點領(lǐng)域之一，其適應(yīng)癥不斷拓寬，在腫瘤、心臟、代謝性疾病、肝臟疾病及多種罕見病中取得了不俗的表現(xiàn)。星銳醫(yī)藥致力于開發(fā)下一代LNP載體，實現(xiàn)組織特異性mRNA 藥物遞送，拓寬mRNA藥物的應(yīng)用前景。

佑嘉生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官崔文浩博士針對“小核酸藥物研發(fā)和聚合物遞送系統(tǒng)平臺”，介紹了核酸藥物行業(yè)概覽、核酸遞送系統(tǒng)、口服遞送核酸藥物治療炎癥性腸?。↖BD）的研究、及佑嘉生物OMDS遞送平臺等，引發(fā)聽眾對口服核酸遞送技術(shù)與應(yīng)用前景的思考。佑嘉生物多樣性的核酸遞送技術(shù)平臺包括核殼結(jié)構(gòu)(CaPLiP)技術(shù)、口服納米制劑（OMDS）技術(shù)、納米抗體核酸偶聯(lián)(nAOC)技術(shù)；三種載體遞送技術(shù)各成體系又相互協(xié)同，分別針對全身和特異靶向遞送，解決目前siRNA肝外靶向和給藥難問題。

美迪西藥代動力學及生物分析部蔣品博士全面解析了“小核酸藥物藥代動力學特性和非臨床成藥性關(guān)注點”。小核酸藥物不同于化學小分子和單抗藥物，具有獨特的藥代動力學特點，蔣品博士對小分子藥物、大分子生物制劑、核酸類ASO和siRNA藥物做了總體比較，并指出ADME吸收、分布、代謝和排泄等特點，結(jié)合美迪西核酸類DMPK生物分析，B超引導下肝臟穿刺，肌肉活檢，IT鞘內(nèi)注射等技術(shù)平臺，對ASO和siRNA在早期篩選，PCC和IND階段臨床前研究進行剖析。美迪西具備完善的小核酸藥物生物分析平臺、肝臟活體穿刺、肌肉活檢和鞘內(nèi)注射平臺用于PK和PK/PD研究。

四川康德賽醫(yī)療科技有限公司創(chuàng)始人丁平博士從mRNA藥物開發(fā)歷史慢慢闡述了“mRNA編輯的細胞藥物開發(fā)”，介紹了mRNA編輯的DC產(chǎn)品。腫瘤疫苗是近年來研究的熱點，其突出的優(yōu)點為癌癥治療打開了新的思路，也為癌癥患者帶來了新的希望。如今，腫瘤疫苗的轉(zhuǎn)化研究呈爆發(fā)式增長，主要有腫瘤全細胞疫苗、mRNA疫苗、多肽疫苗和DC疫苗。前三種方式工藝相對簡單，但存在不穩(wěn)定性、低免疫原性及體內(nèi)分布不確定性等局限。DC是目前發(fā)現(xiàn)功能最強的抗原提呈細胞（APC），其抗原呈遞功能遠強于巨噬細胞、B細胞等其他抗原呈遞細胞，具有強大的激活CD8+、CD4+T細胞的能力，并能分泌多種細胞因子參與免疫調(diào)節(jié)與應(yīng)答。DC細胞作為最為高效的抗原遞呈細胞，不僅療效安全也可以有效解決前面三種疫苗存在的問題。

堯唐生物聯(lián)合創(chuàng)始人&CTO王子君博士綜合介紹了“基于mRNA遞送的體內(nèi)基因編輯藥物”。面對體內(nèi)基因編輯大時代，堯唐生物已經(jīng)從基因編輯工具LNP藥物遞送系統(tǒng)、生產(chǎn)工藝三大核心板塊入手建立技術(shù)優(yōu)勢。在產(chǎn)品管線方面，堯唐生物已在遺傳性疾病領(lǐng)域以及心血管疾病進行了研發(fā)布局，并希望盡快將產(chǎn)品推進至臨床申報階段，同時將進一步對針對肝臟的LNP遞送系統(tǒng)進行優(yōu)化升級。目前，基因編輯技術(shù)與mRNA體內(nèi)遞送技術(shù)均處于成長發(fā)展階段，國內(nèi)外，越來越多的藥企已經(jīng)投身于基因編輯技術(shù)領(lǐng)域，希望以這一療法為切入點，為治療疾病帶來突破。

會議現(xiàn)場

國內(nèi)外參會者認真聆聽演講，積極提問~

美迪西核酸藥物研發(fā)服務(wù)平臺