近年來，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian獲得了FDA或EMA的批準。此外，全球已有數(shù)十種AAV基因療法處于臨床開發(fā)階段，國內基因治療企業(yè)也不斷傳出獲批開展臨床研究的好消息。

基因治療作為一種新興的治療手段，它的發(fā)展歷程怎樣？

早期研發(fā)過程中有什么關鍵點？

靶點如何選擇？

AAV載體如何優(yōu)化？

CMC和成本控制的挑戰(zhàn)是什么？

臨床開發(fā)如何有效推進？

轉化醫(yī)學的過程中是否有合適的生物標志物？

商業(yè)化有什么考量？

11月8日至12月17日，6次線上公開課（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次線下轉化醫(yī)學閉門研討會（最后一周周六），愷思俱樂部攜手醫(yī)藥筆記、和元生物、美迪西生物醫(yī)藥、自貿壹號，共同邀請數(shù)十位產業(yè)資深專家，系統(tǒng)性的向大家分享基因治療的前沿進展，以期讓更多的人認識及了解基因治療，激發(fā)學習興趣，促進行業(yè)發(fā)展，誠邀大家參加！

吳鳳嵐 博士 華毅樂健聯(lián)合創(chuàng)始人兼總裁

上海交通大學博士。吳博士在醫(yī)藥領域擁有豐富的產業(yè)和金融背景，在醫(yī)藥研發(fā)、資本運作、公司運營等方面有13年的實踐經驗。曾在葛蘭素史克、再鼎醫(yī)藥擔任資深科學家近10年時間，承擔6個臨床前項目的IND申報。后又在浩悅資本、華興資本擔任副總裁等職位，主導境內外多起生物科技公司私募融資。

蘇州華毅樂健生物科技有限公司（下面簡稱為“華毅樂健”）成立于2019年，由國內著名科學家饒毅教授創(chuàng)辦。從創(chuàng)立之初華毅樂健就以“為中華之屹立、人民喜樂康健”為使命，獨立創(chuàng)新，致力于解決國內未滿足的臨床需求。

華毅樂健以肝臟基因遞送為切入點，自主研發(fā)了全球領先的高效載體平臺，其先導產品針對廣闊且未被滿足需求的血友病A領域，進度領先，也是國內首個進入探索性臨床實驗階段的產品。

2022年1月，據中國人類遺傳資源行政許可事項2022年第1批審批結果顯示，其中由華毅樂健申辦的“腺相關病毒（AAV）載體表達人凝血因子VIII基因治療技術治療血友病A的臨床探索”的AAV基因療法臨床試驗通過中國科技部遺傳辦審評，該產品的IND申請已于2022年11月1日獲得CDE的受理。

目前，華毅樂健已在蘇州工業(yè)園區(qū)啟動建設8600平米的cGMP生產基地, 具備質粒、病毒等研發(fā)、生產、質控功能的全鏈條新藥研發(fā)與生產平臺。同時，公司在北京昌平生命科學園擁有1600平米的研發(fā)中心，具備完整的分子、生化、細胞實驗室、動物房等，主要用于早期自主藥物研發(fā)。

1. 早期研發(fā)的挑戰(zhàn)；

2. CMC的挑戰(zhàn) ；

3. 臨床開發(fā)的挑戰(zhàn) ；

4. 商業(yè)化的挑戰(zhàn)；

5. 問答環(huán)節(jié) （30分鐘）。