日本著名藥企第一三共最近宣布公司開發(fā)的新藥pexidartinib已經(jīng)獲得了FDA的突破性藥物療法認(rèn)證。這也標(biāo)志著這種療法將正式走上優(yōu)先審批的道路。

Pexidartinib是一種用于治療腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）的新藥。腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種罕見的腱鞘癌。目前臨床上一般是通過手術(shù)切除的方法來治療這種疾病，但是由于TGCT具有多個類型，并且一般發(fā)生在骨組織和關(guān)節(jié)處，因此使得臨床上急需新的介入療法的出現(xiàn)。今年三月份，第一三共制藥公司招募了126名TGCT患者，開展了一項臨床三期研究，以評估這一藥物的實際效果。

此次，F(xiàn)DA授予pexidartinib突破性藥物認(rèn)證，主要是基于公司提供的驗證性臨床一期研究結(jié)果。在這項研究中科學(xué)家證明pexidartinib在TGCT治療中有著良好效果，足以支持其直接進(jìn)入臨床三期研究。同時，第一三共還表示，此次突破性藥物認(rèn)證將提供一條與FDA管理人員直接溝通的路線，并能夠在臨床三期研究中與管理人員直接溝通。

Pexidartinib的前身為PLX3397，是Plexxikon公司旗下的研發(fā)藥物。2011年，第一三共公司花費9億3千5百萬美元的價格收購了Plexxikon公司并將該藥物收歸旗下。而Plexxikon公司此前則是因為其開發(fā)的黑色素瘤藥物vemurafenib而名聲大噪。

作為日本有數(shù)的跨國醫(yī)藥公司，近幾年來略顯低調(diào)的第一三共公司一直處于轉(zhuǎn)型階段。公司此前有消息稱將其在美國的公司裁員1200人，并將視線逐漸轉(zhuǎn)移至罕見疾病的藥物研發(fā)上面。而此次pexidartinib或許就是公司的試水之作。