近日，美迪西藥理藥效團(tuán)隊(duì)在《藥物評(píng)價(jià)研究》雜志發(fā)表了綜述文章，對(duì)人源腫瘤異種移植（PDXs）模型在罕見(jiàn)癌癥中的應(yīng)用進(jìn)展、研究?jī)?yōu)勢(shì)、針對(duì)新型治療藥物和方法的發(fā)現(xiàn)潛力及面臨的挑戰(zhàn)進(jìn)行全面梳理和總結(jié)。

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作為長(zhǎng)期缺乏足夠關(guān)注度的領(lǐng)域，罕見(jiàn)癌癥占據(jù)了所有癌癥診斷和死亡數(shù)量的四分之一。由于其發(fā)病率低，患者分散，臨床研究面臨巨大挑戰(zhàn)。罕見(jiàn)癌癥患者的平均5年相對(duì)生存率遠(yuǎn)低于常見(jiàn)癌癥，這一研究領(lǐng)域迫切需要更多的關(guān)注和開(kāi)發(fā)更多的治療手段。

患者來(lái)源的異種移植（PDXs）模型能夠高度模擬原發(fā)腫瘤，在近年來(lái)得到越來(lái)越多的研究和應(yīng)用。本文就PDXs模型在13類(lèi)罕見(jiàn)癌癥研究——腺樣囊性癌、膽管癌、肛管鱗狀細(xì)胞癌、惡性間皮瘤、罕見(jiàn)婦科癌癥、睪丸癌、黑色素瘤、惡性胚胎腫瘤、脊索瘤、胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、腎上腺皮質(zhì)癌、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、血液系統(tǒng)惡性腫瘤，分別綜述了其應(yīng)用進(jìn)展，展示PDXs模型在模擬人體腫瘤組織增殖、侵襲、轉(zhuǎn)移、血管生成、免疫抑制等方面的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。

此外，PDXs 模型雖已展現(xiàn)出巨大潛力，但在建立成功率、人源淋巴瘤污染以及無(wú)法被用于評(píng)估腫瘤免疫療法等方面仍存在復(fù)雜挑戰(zhàn)。本文就PDXs模型的不足之處分享了作者的探究與思考，并展望了PDXs模型如何繼續(xù)在罕見(jiàn)癌癥的研究中發(fā)揮關(guān)鍵作用。

陳誠(chéng)博士，原美迪西藥效部助理主任，擔(dān)任本文的第一作者；曹保紅博士，美迪西藥理部副總裁，擔(dān)任通訊作者。

罕見(jiàn)癌癥的研究需要行業(yè)投入更多的關(guān)注和資源。

誠(chéng)邀您閱讀這篇綜述，與美迪西一同探索罕見(jiàn)癌癥治療的新路徑，加速新藥研發(fā)進(jìn)程，通過(guò)PDXs模型的應(yīng)用，期待能夠?yàn)槟切┡c罕見(jiàn)癌癥斗爭(zhēng)的患者盡早帶來(lái)治療的新希望。