醫(yī)線藥聞

1、10月17日，CDE官網(wǎng)顯示，齊魯制藥枸櫞酸伊沙佐米膠囊上市申請(qǐng)獲受理。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)申報(bào)上市的伊沙佐米仿制藥。原研伊沙佐米（Ixazomib）是一種口服、高選擇性蛋白酶體抑制劑，是武田在其重磅產(chǎn)品硼替佐米遭遇重壓之下推出的一款多發(fā)性骨髓瘤主打產(chǎn)品，于2015年11月首次獲得FDA批準(zhǔn)上市，2016年11月獲得歐盟批準(zhǔn)，商品名為Ninlaro。

2、10月16日，先聲藥業(yè)集團(tuán)旗下先聲再明醫(yī)藥有限公司宣布，自主研發(fā)的抗PD-L1/IL-15雙功能融合蛋白——注射用SIM0237取得新的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)（IND）通知書(shū)，擬用于非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（NMIBC）的治療。SIM0237是先聲再明蛋白質(zhì)工程技術(shù)平臺(tái)自主開(kāi)發(fā)的一種抗PD-L1單抗與減活I(lǐng)L-15/IL-15Rα sushi融合蛋白，目前正在中美兩國(guó)同步開(kāi)展針對(duì)晚期實(shí)體瘤的I期臨床研究。作為雙功能蛋白，該分子可通過(guò)結(jié)合PD-L1，阻斷PD-1/PD-L1免疫抑制通路，同時(shí)通過(guò)IL-15激活免疫系統(tǒng)，從而起到了解除免疫抑制和激活免疫系統(tǒng)的雙重協(xié)同效應(yīng)，發(fā)揮抗腫瘤作用。

3、10月16日，諾和諾德在clinicaltrials.gov網(wǎng)站登記了一項(xiàng)III期研究，旨在評(píng)估司美格魯肽片對(duì)比恩格列凈或二甲雙胍片治療新診斷2型糖尿病患者的療效和安全性。該研究計(jì)劃招募912例受試者，受試者將被隨機(jī)分配至 司美格魯肽片（25mg或50mg，每日1次）、恩格列凈片（25mg）或二甲雙胍片（2000mg）組接受治療。研究將持續(xù)2年零7周（111周）。 研究的主要終點(diǎn)為第52周糖化血紅蛋白（HbA1c）水平的變化值，次要終點(diǎn)還將評(píng)估患者的體重變化情況。

4、10月17日，北?？党尚?，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理CAN108（氯馬昔巴特口服溶液/邁芮倍?/LIVMARLI?）的上市申請(qǐng)（NDA），并納入優(yōu)先審評(píng)。該藥用于治療2個(gè)月及以上進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積性瘙癢癥。

投融藥事

1、10月17日，諾和諾德宣布，同意以高達(dá)13億美元的價(jià)格從KBP Biosciences手中收購(gòu)一種高血壓控制藥物Ocedurenone，這是諾和諾德近期一系列交易的延續(xù)，以加強(qiáng)其藥物產(chǎn)品線。這家丹麥制藥商表示，Ocedurenone是一種口服藥物，目前正處于III期臨床試驗(yàn)，適用于心血管和腎臟疾病。諾和諾德聲稱(chēng)，這筆交易與公司的戰(zhàn)略重點(diǎn)密切相關(guān)，即從公司的核心糖尿病擴(kuò)展到其他嚴(yán)重慢性病領(lǐng)域，包括通過(guò)新型藥物模式，交易預(yù)計(jì)將于今年年底前完成。

科技藥研

1、近日，美國(guó)斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)中心生物工程副教授和遺傳學(xué)副教授Polly Fordyce博士及其同事們揭開(kāi)了其中的一些謎團(tuán)。其發(fā)現(xiàn)可能有助于科學(xué)家們理解復(fù)雜的遺傳疾病，包括自閉癥、精神分裂癥、癌癥和克羅恩病。研究發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)錄因子的DNA結(jié)合結(jié)構(gòu)域變化會(huì)影響它是否能識(shí)別基序和STR。這些作者得出結(jié)論：轉(zhuǎn)錄因子直接與STR中重復(fù)的核苷酸相互作用，通過(guò)它的DNA結(jié)合結(jié)構(gòu)域結(jié)合在重復(fù)的核苷酸和基序上。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在《Science》期刊上^[1]。

[1] Horton CA, Alexandari AM, Hayes MGB, Marklund E, Schaepe JM, Aditham AK, Shah N, Suzuki PH, Shrikumar A, Afek A, Greenleaf WJ, Gordan R, Zeitlinger J, Kundaje A, Fordyce PM. Short tandem repeats bind transcription factors to tune eukaryotic gene expression. Science. 2023 Sep 22;381(6664):eadd1250. doi: 10.1126/science.add1250. Epub 2023 Sep 22. PMID: 37733848.