醫(yī)線藥聞

1. 5月6日，CDE官網(wǎng)公示，康諾亞1類新藥CM383注射液獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)治療阿爾茨海默病。根據(jù)康諾亞官網(wǎng)資料，CM383為一款靶向β淀粉樣蛋白（Aβ）的單抗藥物。

2. 5月6日，科倫博泰的第二代選擇性RET抑制劑A400 (EP0031)獲FDA批準(zhǔn)開展2期臨床試驗(yàn)。目前正在中國開展針對RET陽性NSCLC的關(guān)鍵臨床研究，并已在晚期RET+實(shí)體瘤患者中表現(xiàn)出良好的抗腫瘤療效。

3. 4月30日，南京維立志博生物科技有限公司宣布，其自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類新藥抗PD-L1/4-1BB雙特異性抗體LBL-024獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準(zhǔn)開展一項(xiàng)關(guān)鍵性臨床研究。目前，國內(nèi)外尚無同類產(chǎn)品上市。

4. 4月30日，益科思特（北京）醫(yī)藥科技發(fā)展有限公司自主研發(fā)的雙特異性抗體YKST02獲批臨床。YKST02是一款靶向人漿細(xì)胞BCMA 和人T細(xì)胞CD3的創(chuàng)新型免疫雙特異性抗體，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。

投融藥事

1. 5月6日，索元生物宣布，美國加州再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM）撥款近1200萬美元，用于支持進(jìn)一步開發(fā)其生物標(biāo)志物指導(dǎo)下的腦瘤基因療法DB107。根據(jù)新聞稿，CIRM授予加州大學(xué)舊金山醫(yī)學(xué)院（UCSF）的Noriyuki Kasahara博士和加州幾所大學(xué)的一組研究人員撥款，用于DB107治療新診斷的高級(jí)別膠質(zhì)瘤，其中包括膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）的臨床1/2期試驗(yàn)。

科技藥研

1. 近日，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院、多倫多大學(xué)病童醫(yī)院、加州大學(xué)洛杉磯分校、伯明翰大學(xué)、倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院與Moderna公司的研究人員合作，在國際頂尖學(xué)術(shù)期刊 Nature 上發(fā)表了題為：Interim analyses of a first-in-human phase 1/2 mRNA trial for propionic acidaemia 的研究論文。該論文報(bào)告了Moderna公司開發(fā)的mRNA療法mRNA-3927在治療罕見遺傳病丙酸血癥的首次人體臨床試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)，展現(xiàn)了安全且有前景的治療效果，將患者危及生命的代謝失代償事件風(fēng)險(xiǎn)降低了70%。

[1] Koeberl, D., Schulze, A., Sondheimer, N. et al. Interim analyses of a first-in-human phase 1/2 mRNA trial for propionic acidaemia. Nature 628, 872–877 (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07266-7