siRNA藥物，利用基因技術(shù)制備，以核酸為靶點(diǎn)，通過(guò)調(diào)控蛋白翻譯過(guò)程，有望從源頭攻克遺傳缺陷、病毒性疾病、自身免疫性疾病及癌癥等難治之癥。憑借高特異性、短開(kāi)發(fā)時(shí)間、低生產(chǎn)成本、持久療效等優(yōu)勢(shì)，siRNA藥物正引領(lǐng)生物醫(yī)藥領(lǐng)域邁向新藍(lán)海。

然而，siRNA藥物的研發(fā)并非坦途，面臨諸多挑戰(zhàn)：如何科學(xué)設(shè)計(jì)siRNA以確保其高效性和特異性？如何優(yōu)化siRNA藥物的化學(xué)修飾和遞送系統(tǒng)，提高細(xì)胞攝取效率？如何高效、準(zhǔn)確地評(píng)價(jià)siRNA藥物的體外藥效，確保在復(fù)雜的生物體內(nèi)環(huán)境中發(fā)揮預(yù)期效果……

為了助力醫(yī)藥同仁開(kāi)展siRNA藥物的創(chuàng)新研發(fā)，美迪西特邀生物部高級(jí)研究員 李恒 博士，于12月4日帶來(lái)直播《解碼siRNA：藥物設(shè)計(jì)優(yōu)化策略與體外藥效評(píng)價(jià)精講》，將圍繞以下四大核心內(nèi)容進(jìn)行深入講解：
siRNA藥物的發(fā)展與作用機(jī)制：全面梳理siRNA藥物的發(fā)展歷程，并剖析siRNA如何通過(guò)精確調(diào)控基因表達(dá)實(shí)現(xiàn)治療目的。
siRNA藥物的設(shè)計(jì)與優(yōu)化策略：分享siRNA設(shè)計(jì)的核心規(guī)則與化學(xué)修飾策略，并闡述當(dāng)前熱門(mén)的遞送系統(tǒng)
siRNA藥物體外藥效評(píng)價(jià)的難點(diǎn)與對(duì)策：直擊siRNA藥物研發(fā)中的關(guān)鍵痛點(diǎn)，詳細(xì)介紹siRNA體外藥效評(píng)價(jià)的常用方法，并深入探討評(píng)價(jià)過(guò)程中可能遇到的難點(diǎn)及其應(yīng)對(duì)策略。

12月4日19:00，美迪西視頻號(hào)直播間，邀您與李恒博士一同探索siRNA藥物研發(fā)的要點(diǎn)和難點(diǎn)，為推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展貢獻(xiàn)智慧和力量！敬請(qǐng)期待！

講師介紹

李恒 博士 美迪西生物部高級(jí)研究員

本科畢業(yè)于中國(guó)藥科大學(xué)，后到中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所藥理學(xué)專(zhuān)業(yè)碩博連讀并以第一或共一作者身份發(fā)表6篇SCI文章，參與發(fā)表4篇。現(xiàn)擔(dān)任美迪西生物部任高級(jí)研究員。目前主要承擔(dān)（1）細(xì)胞株的構(gòu)建，利用CRISPR技術(shù)幫助國(guó)內(nèi)外客戶(hù)成功構(gòu)建功能完全的敲除細(xì)胞株；(2)小核酸的設(shè)計(jì)與體外生物學(xué)活性評(píng)價(jià)，幫助客戶(hù)從頭設(shè)計(jì)小核酸以及后續(xù)的修飾，并對(duì)體外生物學(xué)活性進(jìn)行驗(yàn)證，篩選出功能良好的小核酸。

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