專題研討會(huì)由美迪西首席科學(xué)官彭雙清教授主持。彭教授指出，核酸藥物具有研發(fā)周期短、靶點(diǎn)篩選快、治療領(lǐng)域廣等優(yōu)勢，有望成為繼小分子藥物和抗體藥物之后的第三大類藥物，但是研發(fā)壁壘高。涵蓋藥物發(fā)現(xiàn)、藥學(xué)研究、臨床前研究的美迪西核酸藥物研發(fā)平臺(tái)也因此應(yīng)運(yùn)而生。此外，彭教授表示，此場研討會(huì)旨在進(jìn)一步促進(jìn)中國核酸藥物研究的發(fā)展，破局相關(guān)技術(shù)瓶頸。

隨后，美迪西化學(xué)部高級副總裁馬興泉博士從藥物發(fā)現(xiàn)的角度，做了《藥物化學(xué)在siRNA藥物發(fā)現(xiàn)中的應(yīng)用》的專題報(bào)告。報(bào)告闡述了核酸藥物的基本結(jié)構(gòu)，結(jié)合大量的實(shí)操案例，深入淺出地解讀了核酸藥物的化學(xué)修飾以及寡核苷酸藥物常用的化學(xué)修飾，并探討了寡核苷酸遞送策略等，對于核酸藥物的藥物發(fā)現(xiàn)具有指導(dǎo)性意義。

美迪西制劑部執(zhí)行主任王晉博士從藥學(xué)研究的角度，做了《mRNA藥物設(shè)計(jì)、工藝開發(fā)及質(zhì)控簡介》的專題報(bào)告。王博士簡要介紹了mRNA技術(shù)的發(fā)展歷程，重點(diǎn)介紹了mRNA原液的制備的關(guān)鍵技術(shù)。此外，王博士還介紹了LNP-mRNA的制備和遞送機(jī)理，并從LNP的靶向遞送、吸入LNP-mRNA疫苗的開發(fā)等方面展望了mRNA藥物發(fā)展趨勢，對mRNA工藝制備具有指導(dǎo)意義。

艾博生物藥理學(xué)與毒理學(xué)高級副總裁賀全仁博士作為核酸藥物領(lǐng)域的專家，帶來了《mRNA遞送系統(tǒng)的安全性》的專題報(bào)告。賀博士首先提出了mRNA藥物的兩大挑戰(zhàn)，強(qiáng)調(diào)了遞送系統(tǒng)對mRNA藥物的重要性，概述了設(shè)計(jì)藥物遞送系統(tǒng)的考慮因素，并指出脂質(zhì)納米顆粒（LNP）為主流遞送系統(tǒng)。此外，賀博士從血液相容性、免疫毒性、肝臟毒性、注射部位炎癥等方面，給出了納米顆粒遞送系統(tǒng)的毒性的研究策略，為進(jìn)一步突破遞送系統(tǒng)技術(shù)瓶頸提供了思路。值得一提的是，艾博生物研發(fā)的mRNA疫苗已進(jìn)入臨床III期。

美迪西藥代動(dòng)力學(xué)及生物分析部副總裁萬宏博士從臨床前研究的角度，做了《RNA核酸類藥物的ADME特性和臨床前成藥性評價(jià)》專題報(bào)告，簡明扼要地介紹了小核酸藥物的吸收、分布、代謝和排泄的特點(diǎn)，以及人體PK參數(shù)的預(yù)測，闡明了藥效、藥代之間的相互關(guān)系。此外，萬博士結(jié)合已上市小核酸藥物，掃除了核酸藥物臨床前研究上的一些盲點(diǎn)。

美迪西臨床前毒理研究部副總裁曾憲成博士從非臨床安全性評價(jià)的角度，做了題為《對核酸藥物非臨床安全性評價(jià)策略的思考》的專題報(bào)告。曾博士強(qiáng)調(diào)對siRNA進(jìn)行評價(jià)前必須先充分了解其結(jié)構(gòu)和制劑特點(diǎn)，從藥效學(xué)、安全性評價(jià)兩個(gè)方面，結(jié)合已上市siRNA藥物的研究內(nèi)容及其結(jié)果，和大量實(shí)踐案例，形象具體地闡述了核酸藥物非臨床研究的研究策略，為核酸藥物的臨床前研究提供了切實(shí)可行的解決方案。

艾康藥業(yè)創(chuàng)始人/CEO袁旭東博士致力于將siRNA藥物與吸入制劑聯(lián)用，為大家做了題為《siRNA藥物的發(fā)展及其遞送系統(tǒng)的挑戰(zhàn)》的專題報(bào)告，系統(tǒng)介紹了siRNA小核酸藥物研發(fā)歷程、Alnylam研發(fā)管線，深入剖析了開發(fā)新RNA干擾藥物面臨的機(jī)遇。并分享了對siRNA遞送系統(tǒng)、siRNA產(chǎn)品的見解，為進(jìn)一步研究核酸藥物的遞送系統(tǒng)指明了方向。