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新聞資訊

【2022年12月27日公開課】基因治療系列第6期：基因治療的藥物研發(fā)回顧與展望

2022-12-25

訪問量：

近年來，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian獲得了FDA或EMA的批準。此外，全球已有數十種AAV基因療法處于臨床開發(fā)階段，國內基因治療企業(yè)也不斷傳出獲批開展臨床研究的好消息。

基因治療作為一種新興的治療手段，它的發(fā)展歷程怎樣？

早期研發(fā)過程中有什么關鍵點？

靶點如何選擇？

AAV載體如何優(yōu)化？

CMC和成本控制的挑戰(zhàn)是什么？

臨床開發(fā)如何有效推進？

轉化醫(yī)學的過程中是否有合適的生物標志物？

商業(yè)化有什么考量？

2022年11月8日至2023年1月7日，6次線上公開課（每周二晚20:00-21:30）+1次線下轉化醫(yī)學閉門研討會（最后一周周六），愷思俱樂部攜手醫(yī)藥筆記、和元生物、美迪西生物醫(yī)藥、星北·自貿壹號，共同邀請數十位產業(yè)資深專家，系統(tǒng)性的向大家分享基因治療的前沿進展，以期讓更多的人認識及了解基因治療，激發(fā)學習興趣，促進行業(yè)發(fā)展，誠邀大家參加！

往期回放.jpg

往期回放

基因治療系列第6期：基因治療的藥物研發(fā)回顧與展望.jpg

基因治療系列公開課【第6期】

嘉賓簡介

蘇州諾潔貝生物聯(lián)合創(chuàng)始人&首席運營官-曲光博士.jpg

曲光博士
蘇州諾潔貝生物聯(lián)合創(chuàng)始人&首席運營官

曲光，俄亥俄州立大學細胞生物學博士。先后在俄亥俄州哥倫布兒童醫(yī)院Dr. P. R. Johnson 實驗室和賓夕法尼亞大學 Dr. J.M. Wilson 實驗室從事腺相關病毒基因治療相關的研究工作。曲光博士還曾就職于Avigen Inc.，費城兒童醫(yī)院細胞與分子治療中心，Spark Therapeutic Inc. 等知名基因治療研發(fā)中心及藥企?，F(xiàn)為NGGT Inc. 聯(lián)合創(chuàng)始人，COO. 在二十多年腺相關病毒基因治療藥物研發(fā)的職業(yè)生涯中，曲光博士專注于病毒載體生產，生產工藝開發(fā)，技術轉移及腺相關病毒載體大規(guī)模cGMP生產等領域的工作；主導了美國第一例基因治療產品Luxturna的生產工藝開發(fā)及第一例Car-T細胞治療產品重組慢病毒載體的生產工藝開發(fā)；親歷了基因治療領域起伏發(fā)展及基因治療藥物研發(fā)從實驗室階段到產品獲批上市，惠及患者全過程。在基因治療藥物研發(fā)CMC 領域累積了豐富的知識和經驗。