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美迪西請(qǐng)回答欄目為您講解“小核酸藥物的特點(diǎn)有哪些”？
小核酸藥物主要由十幾個(gè)到二十幾個(gè)核苷酸組成，主要集中在ASO藥和siRNA藥，通過(guò)干預(yù)靶mRNA表達(dá)，實(shí)現(xiàn)治療疾病的目的。
小核酸藥物分子是非常不穩(wěn)定的，容易發(fā)生快速降解。
siRNA分子量~13kD ，ASO分子量4~6kD，但對(duì)細(xì)胞攝取而言，分子量仍然太大。
siRNA和ASO容易被腎清除，血流中裸siRNA半衰期只有幾分鐘。
siRNA不容易進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)，只有少數(shù)細(xì)胞如神經(jīng)元或視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞能夠攝取裸siRNA。
siRNA靶向達(dá)到靶器官、靶組織、靶細(xì)胞目前仍具有技術(shù)難度。
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