核酸藥物研發(fā)平臺(tái)

美迪西核酸藥物研發(fā)平臺(tái)是集成了藥物發(fā)現(xiàn)、生產(chǎn)和臨床前研究的一體化綜合性平臺(tái)?；趪?yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)態(tài)度、開(kāi)放的技術(shù)平臺(tái)和先進(jìn)的儀器設(shè)備，我們可以滿(mǎn)足行業(yè)對(duì)于前沿創(chuàng)新核酸藥物的研發(fā)需求，承接醫(yī)藥公司及科研單位的核酸藥物發(fā)現(xiàn)、篩選及臨床前研究服務(wù)。

核酸藥物合成&修飾：

美迪西核苷酸藥物化學(xué)合成平臺(tái)可以提供單體合成、修飾；寡核苷酸合成；遞送系統(tǒng)合成以及寡核苷酸偶聯(lián)物的合成。已經(jīng)建成的siRNA庫(kù)，不僅有豐富的單體庫(kù)存，而且擁有龐大的單體合成砌塊庫(kù)，可以快速完成各類(lèi)修飾單體的合成。美迪西擁有專(zhuān)業(yè)的小核酸藥物的研發(fā)團(tuán)隊(duì)可以提供高效快捷地研發(fā)服務(wù)；已有多個(gè)siRNA藥物FTE項(xiàng)目完成和進(jìn)行中。

核酸藥物CMC研究

在寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，藥學(xué)方面的挑戰(zhàn)主要是寡核苷酸大規(guī)模生產(chǎn)能力和分析與質(zhì)控能力要求高，大規(guī)模生產(chǎn)對(duì)單體原料、設(shè)備、合成工藝及純化方面都有很高要求。制劑方面的挑戰(zhàn)在于制備LNP（GalNac技術(shù)的小核酸除外）的難度高；分析方面挑戰(zhàn)在于寡核苷酸的有關(guān)物質(zhì)與活性成分本身的結(jié)構(gòu)相似性大，質(zhì)量研究與控制需要多原理不同手段的分析方法進(jìn)行，除了一般注射劑研究外還要進(jìn)行LNP的包封率測(cè)定等。美迪西在siRNA等寡核苷酸藥物方面的CMC服務(wù)項(xiàng)目已啟動(dòng)。

核酸藥物藥效學(xué)評(píng)價(jià)

在寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，藥效學(xué)方面的挑戰(zhàn)包括：靶向不足導(dǎo)致靶部位的寡核苷酸藥物濃度低導(dǎo)致給藥劑量不斷增高；寡核苷酸藥物與非靶 RNA 結(jié)合引發(fā)的脫靶毒性等。美迪西在核酸藥物藥效學(xué)評(píng)價(jià)方面經(jīng)驗(yàn)豐富，提供不同用藥途徑的比較（如靜脈注射，瘤內(nèi)局部注射）、體內(nèi)藥效與靶標(biāo)mRNA/蛋白質(zhì)降解（PD）和寡核苷酸藥物的系統(tǒng)暴露量（PK）的相關(guān)性分析等等。

核酸藥物藥代動(dòng)力學(xué)研究

在寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，藥代動(dòng)力學(xué)PK方面的挑戰(zhàn)也是此類(lèi)藥物較大的難題。未經(jīng)修飾的寡核苷酸類(lèi)藥物成藥性不佳、PK特性差、穩(wěn)定性差、容易被核酸酶降解、分布特性差、和靶標(biāo)的結(jié)合力不佳、生物分析方法開(kāi)發(fā)難度大等。美迪西藥代動(dòng)力學(xué)團(tuán)隊(duì)具備完善的寡核苷酸生物分析平臺(tái)、肝臟活體穿刺、肌肉活檢和鞘內(nèi)注射平臺(tái)用于PK和PK/PD研究。

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