一、新藥批準(zhǔn)

1.2016年1月19日消息，EMA批準(zhǔn)Baxalta培門(mén)冬酶新用法，用于兒童和成年急性淋巴細(xì)胞白血病抗腫瘤聯(lián)合治療組成成分。
2.2016年1月19日消息，1月19日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華anti-CD20單抗奧法木單抗二線以上治療復(fù)發(fā)性或進(jìn)展性慢性淋巴細(xì)胞性白血病，批準(zhǔn)基于PROLONG 研究中期分析結(jié)果。 
3.2016年1月21日消息，F(xiàn)DA批準(zhǔn)安進(jìn)蛋白酶體抑制劑卡非佐米，與地塞米松±來(lái)那度胺聯(lián)用，用于二線治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤。批準(zhǔn)基于與硼替佐米+地塞米松組頭對(duì)頭ENDEAVOR研究。同時(shí)FDA批準(zhǔn)卡非佐米單用二線治療多發(fā)性骨髓瘤。該新藥申請(qǐng)PDUFA日期為2016年1月22日。 
4.2016年1月21日消息，F(xiàn)DA批準(zhǔn)禮來(lái)高濃度優(yōu)泌林500單位/ml預(yù)充筆，用于每日需要200單位以上胰島素的1型和2型糖尿病患者。 

5.2016年1月23日消息，F(xiàn)DA批準(zhǔn)BMS Nivolumab/易普利姆瑪用于BRAF野生型/突變型不能手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性晚期黑色素瘤治療，批準(zhǔn)基于CheckMate -067研究結(jié)果。FDA同時(shí)批準(zhǔn)Nivolumab單用一線治療BRAF V600突變陽(yáng)性不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。

二、突破性療法認(rèn)定

1.2016年1月20日消息，F(xiàn)DA授予艾伯維BCL-2抑制劑venetoclax聯(lián)合羅氏利妥昔單抗治療復(fù)發(fā)難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病突破性療法認(rèn)定資格。這是該藥第二次獲得該資格，2015年4月FDA曾授予該藥二線治療17p缺失的慢性淋巴細(xì)胞白血病突破性療法認(rèn)定資格。 

三、快速通道

1.2016年1月19日消息，F(xiàn)DA授予Zogenix ZX008（低劑量芬氟拉明）治療Dravet綜合征快速通道資格，近期該藥啟動(dòng)Ⅲ期臨床研究，共兩個(gè)劑量組，預(yù)計(jì)召募105例患者，與安慰劑對(duì)照，以驚厥發(fā)作的頻率變化為主要終點(diǎn)指標(biāo)。 

四、罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定

1.2016年1月18日，F(xiàn)DA授予MediciNova公司MN-166（異丁司特)治療克拉伯病罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。MediciNova2004年從杏林制藥獲該藥歐美開(kāi)發(fā)權(quán)。異丁司特早在1989年就在日本和韓國(guó)上市，用于治療腦卒中后的并發(fā)癥和支氣管哮喘，國(guó)內(nèi)也已有多家仿制。 

五、孤兒藥

1.2016年1月19日消息，F(xiàn)DA授予Thetis制藥TP-252治療家族性腺瘤性息肉病孤兒藥資格。 
2.2016年1月19日消息，EMA授予Arrowhead RNAi藥物ARC-AAT治療先天性α-1抗胰蛋白酶缺乏癥孤兒藥資格。該藥此前已在FDA獲孤兒藥資格。Arrowhead產(chǎn)品線中還有HBV藥物ARC-520和ARC-521、遺傳性血管性水腫和血栓栓塞疾病藥物ARC-F12和腎細(xì)胞癌藥物ARC-HIF2。 
3.2016年1月20日消息，F(xiàn)DA授予TRACON抗Endoglin單抗TRC-105治療軟組織肉瘤孤兒藥資格。 
4.2016年1月21日消息，F(xiàn)DA授予Cellceutix Kevetrin（Thioureidobutyronitrile）治療胰腺癌孤兒藥資格，此前該藥還曾獲視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤、卵巢癌孤兒藥資格。 
5.2016年1月21日消息，F(xiàn)DA授予Blueprint Medicines肥大細(xì)胞增生病孤兒藥資格。
6.2016年1月21日消息，F(xiàn)DA授予Immunocore TCR項(xiàng)目IMCgp100治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤孤兒藥資格。

六、上市申請(qǐng)及審評(píng)

1.2016年1月19日消息，禮來(lái)和Incyte向FDA遞交一日一次JAK抑制劑Baricitinib治療中至重度類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎上市申請(qǐng)。申請(qǐng)基于RA-BEACON、RA-BUILD、RA-BEGIN和RA-BEAM四項(xiàng)Ⅲ期臨床研究結(jié)果。 
2.2016年1元20日消息，由于大華府地區(qū)出現(xiàn)惡劣天氣，F(xiàn)DA推遲Sarepta公司RNAi DMD藥物eteplirsen的咨詢委員會(huì)時(shí)間。在簡(jiǎn)報(bào)中咨詢委員會(huì)已對(duì)數(shù)據(jù)表示擔(dān)憂，該藥PDUFA日期為2016年2月26日，按時(shí)獲批可能性極小。 
3.2016年1月21日消息，EMA授予Cleveland急性放射綜合征藥物entolimod孤兒藥資格，2015年9月份美國(guó)國(guó)防部曾授予Cleveland 920萬(wàn)美元用于研究該種新藥。 

七、臨床進(jìn)展

1.2016年1月20日消息，ZafgenmetaP2抑制劑Beloranib治療Prader-Willi綜合征Ⅲ期ZAF-311臨床研究達(dá)主要重點(diǎn)，研究結(jié)果顯示Beloranib可同時(shí)降低體重和減少飲食過(guò)量。 
2.2016年1月20日消息，Immunocore啟動(dòng)TCR項(xiàng)目IMCgp100聯(lián)合阿斯利康anti-PDL1單抗durvalumab和CSF-1R單抗與tremelimumab治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤Ⅰb/Ⅱ期臨床研究。 
3.2016年1月21日消息，Alkermes公布阿片受體相關(guān)藥物ALKS 5461治療重度抑郁癥FORWARD-3和FORWARD-4兩項(xiàng)Ⅲ期臨床研究結(jié)果，以MADRS評(píng)分為主要終點(diǎn)指標(biāo)，與安慰劑對(duì)比，兩項(xiàng)研究均未達(dá)到主要終點(diǎn)，Alkermes股價(jià)大跌約45%。