獲批上市
降低疾病進展風險40%，F(xiàn)DA批準賽諾菲CD38抗體上市
近日，美國FDA宣布批準賽諾菲（Sanofi）公司開發(fā)的CD38抗體Sarclisa（isatuximab-irfc）上市，與泊馬度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone）聯(lián)用，治療成年多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。
MM是由于骨髓中的漿細胞癌變而導致的血液癌癥。異常漿細胞在骨髓中聚集，在身體多處骨骼產(chǎn)生腫瘤。這些細胞不但不能行使正常功能，它們還會導致骨髓無法生成健康的血細胞。癌變的漿細胞會影響正常血細胞的生成，導致血細胞指數(shù)下降、骨骼損壞和腎臟損傷。盡管近年來MM的治療取得了諸多進展，但是多數(shù)MM患者仍然面臨著復發(fā)或者耐藥的問題，威脅著患者的生命。
Isatuximab是一款靶向漿細胞表面CD38受體的單克隆抗體，可以觸發(fā)多種不同的作用機制，促進細胞凋亡和調(diào)節(jié)免疫反應。
卡瑞利珠單抗獲批上市，中國迎來首款肝癌PD-1免疫療法
3月4日，恒瑞醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗（艾瑞卡）正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于接受過索拉非尼治療和/或含奧沙利鉑系統(tǒng)化療的晚期肝細胞癌患者的治療。這意味著，繼2019年5月獲批復發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤后，卡瑞利珠單抗在中國迎來了第2個適應癥，而且成為中國首個獲批肝癌適應癥的PD-1抑制劑。
圖片來自恒瑞醫(yī)藥官網(wǎng)
卡瑞利珠單抗是一款人源化抗PD-1單克隆抗體，可與人PD-1受體結(jié)合并阻斷PD-1/PD-L1通路，恢復機體的抗腫瘤免疫力，從而形成癌癥免疫治療基礎。該藥物已于2019年5月在中國獲批上市，治療復發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤。
AML研究進展
AML癌癥疫苗GPS有望顯著提高患者總生存期
最近，專注于為廣泛的癌癥適應癥開發(fā)新型免疫療法的后期臨床生物制藥公司SELLAS，公布了其新型癌癥疫苗galinpepimut-S（GPS）在急性髓性白血?。ˋML）中Ⅰ/Ⅱ期臨床研究中的第2次完全緩解（CR2）最終隨訪數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示：接受GPS治療的患者平均總生存期為21.0個月，（平均隨訪時間為30.8個月），與接受最佳標準護理患者的5.4個月相比，具有統(tǒng)計學意義的差異。此外最終分析結(jié)果還表明，GPS在整個臨床研究過程中的耐受性一直良好。
治療老年AML，V藥未來可期
2月28日，NIH（U.S. National Library of Medicine）官網(wǎng)發(fā)布了維奈克拉片（Venetoclax）聯(lián)合低劑量阿糖胞苷（LDAC）治療AML患者的III期研究最新數(shù)據(jù)。研究顯示，維奈克拉片聯(lián)合LDAC試驗組在三個重要終點方面均展示出里程碑式的臨床獲益：降低AML患者25%的死亡風險，中位總體生存期（OS，Overall Survival）延長3.1個月，6個月隨訪后結(jié)果中位OS延長了4.3個月。同時，維奈克拉片試驗組獲得了更佳的治療反應以及明顯改善的生活質(zhì)量。
急性髓系白血病(AML)是最難治的血液腫瘤之一，也是中國常見的白血病之一，老年人群高發(fā)。作為全球首個且唯一上市的選擇性B細胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制劑，維奈克拉片的成功上市使得細胞蛋白凋亡通路成為癌癥治療的新靶點，美國FDA已授權(quán)其多項突破性療法認證，其在海外已獲批多項血液腫瘤的適應癥。維奈克拉片已于2020年1月在中國申報上市，獲得CDE受理，并被納入優(yōu)先審批。
融資
B輪融資逾1億美元，基因療法新銳瞄準聽力損失
近日，致力于基于腺相關病毒（AAV）載體開發(fā)基因療法的Akouos公司宣布完成逾1億美元B輪融資，以推進其首款基因療法AK-OTOF進入臨床開發(fā)階段，治療因耳鐵蛋白（OTOF）基因突變而導致感覺神經(jīng)性聽力損失。
Akouos研發(fā)管線（圖片來源：Akouos官網(wǎng)）
目前，該公司正在進行臨床前研究，以支持其初始臨床試驗，該試驗將評估基因療法對因OTOF基因突變而導致感音神經(jīng)性聽力喪失的患者的安全性和有效性。正常的OTOF功能使耳朵的感覺細胞響應聲音刺激而釋放神經(jīng)遞質(zhì)，從而激活聽覺神經(jīng)元。無功能性的OTOF則無法將聽覺信號傳遞到大腦。AK-OTOF使用AAV載體將OTOF基因的健康拷貝傳遞至耳蝸毛細胞，目的是在單次給藥后恢復長期的生理聽力。
諾華領投，纖維化疾病治療公司獲1億美元融資
3月4日，Pliant Therapeutics公司宣布完成由諾華（Novartis）領投的1億美元C輪融資，以支持其PLN-74809治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）和原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）患者的臨床開發(fā)，以及其他針對纖維化疾病的藥物開發(fā)計劃。
Pliant公司研發(fā)管線
該公司的主打候選藥物PLN-74809是一個能夠同時選擇性抑制αvβ1和αvβ6整合素的雙重小分子選擇性抑制劑，這兩種整合素在多種纖維化途徑中起著關鍵作用。這款療法被首先用于治療IPF和PSC患者。IPF是一種非常致命的罕見肺部疾病，60%-80%的患者在確診后五年內(nèi)死亡。而PSC是發(fā)生在膽管的罕見進行性疾病，它能夠引發(fā)膽管癌或肝癌，最終導致肝衰竭。
關于美迪西
美迪西（股票代碼：688202）是一家藥物研發(fā)外包服務公司(CRO)。成立于2004年2月2日，公司走過16個年頭，在上海建立了一家集化合物合成、化合物活性篩選、結(jié)構(gòu)生物學、藥效學評價、藥代動力學評價、毒理學評價、制劑研究和新藥注冊為一體的符合國際標準的綜合技術(shù)服務平臺，并得到了國際藥品管理部門的認可。美迪西普亞的動物實驗設施獲得AAALAC（國際動物評估與認證協(xié)會）認證和國家藥品監(jiān)督管理局NMPA GLP證書，并已達到美國食品藥品管理局GLP標準。
美迪西擁有豐富的全球合作經(jīng)驗，2015年以來，美迪西在全球服務超過500家活躍客戶，已為武田制藥、強生制藥、葛蘭素史克、羅氏制藥等多家全球性制藥公司及恒瑞醫(yī)藥、揚子江藥業(yè)、石藥集團、華海藥業(yè)、眾生藥業(yè)等國內(nèi)外知名客戶提供研發(fā)外包服務。
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