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若想成為新興藥物都應(yīng)滿足以下幾個特點，核酸藥物也不例外：
（1）、有市場；
也就是說要有用藥的需求，目前有7,000多種罕見病，其中約80%是單基因異常，半數(shù)病例為兒童，95%尚無治療手段。而核酸藥物由于其獨特的物理化學和藥理學特點在治療罕見病上優(yōu)勢明顯。
（2）、有特色；
最好有不可替代性的作用。當前核酸藥物治療分三個主要方向：導(dǎo)入正?；蛞匝a充基因突變失去的功能，通過RNA干擾抑制或沉沒異?；颍ㄟ^基因編輯直接糾正異?；蚪Y(jié)構(gòu)，這些都是核酸藥物的獨特治療方式。
（3）、有成功案例；
能提高藥物研發(fā)的效率和成功率，已有多款核酸藥物獲批上市，還有更多核酸藥物正在臨床試驗中。
（4）、有一定技術(shù)難度；
有助于推動創(chuàng)新技術(shù)的發(fā)展和藥物的更新?lián)Q代，保證藥物生命的長久性。核酸藥物的遞送系統(tǒng)、目標核酸選擇和制備等，都涉及先進的生產(chǎn)或?qū)嶒灱夹g(shù)。
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