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1、化學結構的區(qū)別
ASO是單鏈，siRNA是雙鏈。
2、作用機制的區(qū)別
ASO或通過RNase H降解靶mRNA，或通過空間位阻干擾mRNA功能，siRNA主要通過RISC降解mRNA。
3、發(fā)揮藥效的細胞空間
Rnase H在胞質和胞核都有，ASO可以在胞質和胞核發(fā)揮作用，但RISC只在胞質，故siRNA只在胞質發(fā)揮作用。
4、藥效作用持久性及是否可以放大
RISC可反復作用靶標mRNA，藥效會持久。
另外siRNA被釋放的正義鏈或被降解，也可作為引物，在RNA依賴的RNA聚合酶的催化下以靶mRNA為模板擴增得到dsRNA，dsRNA又被Dicer降解成siRNA，進入RNAi循環(huán)，從而藥物效果級聯(lián)放大。
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